Intracerebral gene therapy in children with metachromatic leukodystrophy: Results of a phase I/II trial
Caroline Sevin
(1, 2)
,
Thomas Roujeau
(3)
,
Nathalie Cartier
(2)
,
Thomas Baugnon
(4)
,
Catherine Adamsbaum
(5)
,
Monique Piraud
(6)
,
Sabata Martino
(7)
,
Philippe Mouiller
(8)
,
Célia Couzinié
(8)
,
Céline Bellesme
(1)
,
Clémence Castaignède Lalande
(1)
,
Carine Cormary
(1, 2)
,
Mark M. Souweidane
(9)
,
Marie-Anne Colle
(10)
,
Oumeya Adjali
(8)
,
Dolan Sondhi
(9)
,
Ronald G. Crystal
(9)
,
Patrick Aubourg
(1, 2)
,
Michel Zerah
(11)
1
Neuropediatrics Unit
2 U 1169 - Thérapie génique, Génomique et Epigénomique
3 Hôpital Gui de Chauliac [CHU Montpellier]
4 Department of Anesthesiology and Critical Care
5 Hôpital Bicêtre [AP-HP, Le Kremlin-Bicêtre]
6 HCL - Hospices Civils de Lyon
7 UNIPG - Università degli Studi di Perugia = University of Perugia
8 INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale
9 Weill Cornell Medical College
10 PAnTher - Physiopathologie Animale et bioThérapie du muscle et du système nerveux
11 Hôpital Necker - Enfants Malades [AP-HP]
2 U 1169 - Thérapie génique, Génomique et Epigénomique
3 Hôpital Gui de Chauliac [CHU Montpellier]
4 Department of Anesthesiology and Critical Care
5 Hôpital Bicêtre [AP-HP, Le Kremlin-Bicêtre]
6 HCL - Hospices Civils de Lyon
7 UNIPG - Università degli Studi di Perugia = University of Perugia
8 INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale
9 Weill Cornell Medical College
10 PAnTher - Physiopathologie Animale et bioThérapie du muscle et du système nerveux
11 Hôpital Necker - Enfants Malades [AP-HP]
Monique Piraud
- Fonction : Auteur
- PersonId : 773639
- ORCID : 0000-0002-2341-6514
Marie-Anne Colle
- Fonction : Auteur
- PersonId : 1203337
Oumeya Adjali
- Fonction : Auteur
- PersonId : 1029485