Gene therapy of Duchenne muscular dystrophy using rAAV vectors: Exon skipping and microdystrophin approaches in GRMD dogs
C. Le Guiner
(1, 2, 3)
,
M. Montus
(2)
,
L. Servais
(4)
,
Yan Cherel
(5, 1)
,
J. Y. Hogrel
(4, 6, 7)
,
P. Carlier
(4)
,
C. Masurier
(2)
,
O. Adjali
(1, 3)
,
F. Mavilio
(2)
,
G. Dickson
(8)
,
P. Moullier
(1, 3)
,
T. Voit
(4, 6, 7)
,
. Afm-Duchenne Consortium
(1, 2, 4)
1
Atlantic Gene Therapies
2 Généthon
3 INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale
4 Institut de Myologie
5 PAnTher - Physiopathologie Animale et bioThérapie du muscle et du système nerveux
6 UPMC - Université Pierre et Marie Curie - Paris 6
7 Centre de recherche en Myologie – U974 SU-INSERM
8 RHUL - Royal Holloway [University of London]
2 Généthon
3 INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale
4 Institut de Myologie
5 PAnTher - Physiopathologie Animale et bioThérapie du muscle et du système nerveux
6 UPMC - Université Pierre et Marie Curie - Paris 6
7 Centre de recherche en Myologie – U974 SU-INSERM
8 RHUL - Royal Holloway [University of London]